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Ospedale Pediatrico Bambino Gesù: effettua trapianto simultaneo di midollo su due gemellini

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Scritto da Letizia Perugia

Martedì 09 Luglio 2013 11:25

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Due fratelli gemelli di 12 mesi erano affetti da da Linfoistiocitosi emofagocitica familiare, una rara forma di malattia ereditaria del sangue e sono stati operati con successo all'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma.

Il trapianto simultaneo di cellule midollari ha salvato la vita ai due piccoli pazienti di Bari ed è stato eseguito da Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Oncoematologia dell'ospedale.

Per l'intervento c'era un unico donatore, non consanguineo e trovato grazie al Registro donatori statunitense, dopo alcune settimane di ricovero i due gemelli omozigoti sono tornati a casa in ottime condizioni e con un completo attecchimento delle cellule del donatore.

Questo ha permesso di considerare la patologia genetica definitivamente curata, come spiegano i medici. Il trapianto dei due gemellini è stato effettuato a febbraio ed è, a dire degli esperti, assolutamente eccezionale. La cosa importante per far si che si potesse effettuare l'intervento è stat la possibilità che uno stesso donatore venisse impiegato per trattare due pazienti simultaneamente.

La malattia da cui erano affetti i gemellini, la Linfoistiocitosi emofagocitica familiare colpisce circa un nuovo nato su 50.000. I bambini che nascono con questa patologia ereditaria sviluppano, solitamente entro i primi mesi dal trapianto, una condizione di proliferazione incontrollata delle cellule macrofagiche, un tipo particolare di globuli bianchi deputato alla difesa contro gli agenti esterni.

Entrambi i genitori sono portatori sani del gene responsabile della malattia e un figlio su 4 nasce ammalato. I primi sintomi comprendono febbre elevata senza causa apparente, irritabilità, malessere generale, ingrossamento di fegato e milza. Al momento della comparsa dei primi sintomi possono manifestarsi anomalie neurologiche come rigidità del collo, ipotonia o ipertonia, convulsioni.

Se non trattata, i bambini colpiti muoiono entro i primi mesi di vita. Questo intervento è stato unico al mondo, un trapianto di cellule midollari simultaneo, ricavate da un donatore unico e non consaguigno, che ridarà la gioia di vivere ai due gemellini, di appena 12 mesi.

I due gemellini omozigoti, operati a febbraio e dimessi dopo alcune settimane di ricovero, si trovano ancora a Roma in ottime condizioni e con un completo attecchimento delle cellule del donatore. I bimbi sono ora definitivamente guariti da questa gravissima malattia, che li avrebbe, in assenza di trapianto, condotti a morte nel giro di pochi mesi.

Alla fine del mese di luglio, terminati i controlli più stretti, i piccoli faranno definitivamente ritorno a casa con la loro famiglia.

Nicola Santoro e Baldo Martire della Clinica pediatrica di Bari hanno svolto un ruolo importante nella gestione dei bambini e con cui da anni l?ospedale Bambino Gesù ha consolidato rapporto di fruttuosa collaborazione.

Dai dati diffusi dal Bambino Gesù, esistono oggi, nel mondo, quasi 20 milioni di donatori che volontariamente e gratuitamente mettono a disposizione le loro cellule per adulti o bambini. Il registro italiano dei donatori comprende quasi 400 mila volontari e si colloca come il quarto registro al mondo per numerosità.

L'unica cura risolutiva per la malattia è il trapianto di cellule staminali ematopoietiche, preceduto da chemioterapia e immunoterapia per il controllo dell’attivazione macrofagica e per stabilizzare la situazione clinica.

Il Bambino Gesù è l’ospedale pediatrico italiano dove si effettuano più trapianti di midollo, nel 2012 ne sono stati eseguiti 138 su un totale di 591 trapianti pediatrici registrati in Italia, pari al 23%.